一 2024開(kāi)年，兒童藥又迎來(lái)新政策

2024年1月10日，國(guó)家衛(wèi)生健康委官網(wǎng)發(fā)布《關(guān)于推進(jìn)兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)高質(zhì)量發(fā)展的意見(jiàn)》指出：補(bǔ)齊兒童用藥短板。堅(jiān)持以兒科臨床需求為導(dǎo)向推動(dòng)藥品生產(chǎn)企業(yè)研發(fā)，加大對(duì)兒童用藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)的支持力度，補(bǔ)齊兒童藥物適宜劑型、規(guī)格不足等短板。進(jìn)一步完善了兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系，保障兒童健康。

 圖源：國(guó)家衛(wèi)生委員會(huì)官網(wǎng)

       其實(shí)，國(guó)家歷來(lái)一直非常重視和支持兒童藥的研發(fā)和生產(chǎn)。

       兒童藥供應(yīng)保障先后寫(xiě)入《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》、《中國(guó)兒童發(fā)展綱要（2021—2030年）》等國(guó)家戰(zhàn)略文件中，專項(xiàng)累計(jì)投入中央經(jīng)費(fèi)5.2億元。已印發(fā)四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單，建立兒童用藥優(yōu)先審評(píng)審批通道；遴選兒童用藥（僅限于藥品說(shuō)明書(shū)中有明確兒童適應(yīng)證和兒童用法用量的藥品）時(shí)，可不受“一品兩規(guī)”和藥品總品種數(shù)限制等【1】。層層政策加持，旨在鼓勵(lì)兒童藥研發(fā)、生產(chǎn)、創(chuàng)新，希望提高兒童藥的可及性，進(jìn)一步保障兒童群體用藥有效、安全。

二 兒童人口占比17.95%，而兒童專用藥僅占4.4%，兒童用藥需求未被滿足

       據(jù)第七次全國(guó)人口普查數(shù)據(jù)顯示，在全國(guó)人口中，0-14歲人口為2.53億人，占比17.95%，而與之形成鮮明對(duì)比的是兒童專用藥數(shù)量?jī)H占我國(guó)已批準(zhǔn)上市藥品總數(shù)的4.4%（據(jù)通用名統(tǒng)計(jì)）【2】。國(guó)家實(shí)施三孩政策后，兒童用藥需求還在上升，兒童用藥需求未被滿足。

圖源：國(guó)家統(tǒng)計(jì)局官網(wǎng)-第七次人口普查主要數(shù)據(jù)

       根據(jù)公開(kāi)披露的數(shù)據(jù)，全球兒童藥物市場(chǎng)規(guī)模呈逐年上升趨勢(shì)：2018年全球兒童藥物市場(chǎng)規(guī)模約為973億美元，2019年全球兒童藥物及疫苗市場(chǎng)估值約為1220億美元，預(yù)計(jì)于2025年到達(dá)1410億美元【3】。

       據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)有7000多家制藥企業(yè)，而專業(yè)從事兒童藥生產(chǎn)的僅10余家，有專門的兒童藥生產(chǎn)部門的企業(yè)不超過(guò)50家。

三 普利制藥積極響應(yīng)國(guó)家政策，不僅要做兒童藥，更要爭(zhēng)做面向國(guó)際的高端兒童藥引領(lǐng)者

       為什么兒童藥政策利好，兒童藥市場(chǎng)規(guī)模逐年上升，但是兒童藥生產(chǎn)企業(yè)這么少呢？首先，兒童藥臨床試驗(yàn)面臨入組困難、退出率高等實(shí)際問(wèn)題，臨床試驗(yàn)難度大風(fēng)險(xiǎn)高；其次，兒童藥研發(fā)需要針對(duì)不同年齡層次進(jìn)行臨床試驗(yàn)，對(duì)安全性和療效的要求更高，評(píng)審標(biāo)準(zhǔn)更嚴(yán)。

       浙江普利藥業(yè)有限公司（海南普利制藥股份有限公司全資子公司），不畏難不怕難，積極響應(yīng)并實(shí)踐國(guó)家兒童藥政策，是工信部國(guó)家科技重大新藥創(chuàng)制的兒童藥基地、兒童藥物研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化聯(lián)盟首批核心成員企業(yè)、杭州市高新技術(shù)研發(fā)中心。

       已承擔(dān)國(guó)家“十三五”科技重大專項(xiàng)-兒童用藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)的8個(gè)項(xiàng)目開(kāi)發(fā)。兒童藥基地已被納入工信部2016年工業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)—中國(guó)制造2025兒童藥重點(diǎn)項(xiàng)目。

標(biāo)題：“重大新藥創(chuàng)制”科重專項(xiàng)-2018年度實(shí)施計(jì)劃第一批立項(xiàng)課題批復(fù)內(nèi)容

課題名稱：兒童用藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)

課題編號(hào)：2018ZX09721003

課題責(zé)任單位：首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院

課題參加單位：浙江普利藥業(yè)有限公司等公司

四 兒童藥品種豐富，中美歐同報(bào)、精準(zhǔn)給藥的國(guó)際化高端兒童藥

       兒童并不是縮小版的成人。兒童因正處于成長(zhǎng)發(fā)育過(guò)程，對(duì)藥物的吸收、分布、代謝和排泄過(guò)程與成人有一定的差異，不同年齡段兒童群體間也存在差異。不能單純用成人劑量機(jī)械地折算，否則會(huì)因藥物過(guò)量而引起毒性反應(yīng)，也可能因藥量不足而影響療效。必須打破長(zhǎng)期以來(lái)“劑量靠猜，分藥靠掰”的局面，因此精準(zhǔn)給藥已成為兒童用藥的大勢(shì)所趨。

       公司積極響應(yīng)國(guó)家衛(wèi)健委要求，針對(duì)兒童精準(zhǔn)用藥需求，參照國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行研發(fā)，生產(chǎn)線已通過(guò)國(guó)家GMP認(rèn)證，歐盟認(rèn)證。

       已成功開(kāi)發(fā)出：地氯雷他定干混懸劑、阿奇霉素干混懸劑、伏立康唑干混懸劑、氟康唑干混懸劑等兒童藥；其中地氯雷他定干混懸劑已獲得德國(guó)、荷蘭批準(zhǔn)，阿奇霉素干混懸劑、伏立康唑干混懸劑、氟康唑干混懸劑均已獲得美國(guó)FDA上市許可。另外還有12個(gè)兒童藥即將上市，填補(bǔ)國(guó)內(nèi)諸多兒童用藥空白，并且將在中美歐同時(shí)申報(bào)，在推動(dòng)高品質(zhì)國(guó)產(chǎn)兒童藥走出去的同時(shí)，更讓國(guó)內(nèi)兒童用藥達(dá)到與歐美地區(qū)同等的精準(zhǔn)給藥水平，爭(zhēng)做面向國(guó)際的高端兒童藥引領(lǐng)者。

參考資料

【1】中國(guó)衛(wèi)生雜志，《政策加持兒童藥保障能力仍待提高》

【2】科技教育司官網(wǎng)，《以臨床需求為導(dǎo)向，支持和促進(jìn)兒童藥研發(fā)創(chuàng)新》

【3】醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)《1410億美元市場(chǎng)藍(lán)海待開(kāi)發(fā)，全球兒童藥項(xiàng)目布局深度分析》